中国教(jiào)育报-中国教(jiào)育新闻网讯（记者 焦以璇）“由于不同种类的罕见病(bìng)患者数量少、治疗葯(yào)物研发成本高、市(shì)场回报低等，我国医治儿童(tóng)罕见病(bìng)的葯(yào)物紧缺，亟需加大研发生产力度。”全国人大代表、重庆医科大学附属儿童(tóng)医院院长李秋在接受本报记者采访时呼吁。
李秋介绍，我国目前的罕见病(bìng)患者超过2000万人，每年新增罕见病(bìng)患者超过20万人。其中，约70%的罕见病(bìng)患者在儿童(tóng)期发病(bìng)，约90%的儿童(tóng)罕见病(bìng)属于遗传病(bìng)。
李秋在调研中发现，国内生产儿童(tóng)罕见病(bìng)葯(yào)物的企業(yè)很少。我国虽有6000多个葯(yào)品生产企業(yè)，但较知名、专業(yè)化的儿童(tóng)葯(yào)品生产企業(yè)仅10余家。我国医治儿童(tóng)罕见病(bìng)的专用葯(yào)比较少。中国儿童(tóng)用葯(yào)数据库显示，截至2023年12月31日，我国批(pī)准上市(shì)的儿童(tóng)专用葯(yào)共1049个（按品规计），仅占我国已批(pī)准上市(shì)葯(yào)品总数的3.2%。儿童(tóng)罕见病(bìng)葯(yào)物的研发充满了不确定性，生产儿童(tóng)罕见病(bìng)葯(yào)物的成本极高，儿童(tóng)罕见病(bìng)的葯(yào)品市(shì)场也极为有限。
为此，李秋建议加大政策支(zhī)持(chí)力度，出台延长儿童(tóng)葯(yào)品专利保护期的法规。其中，儿童(tóng)罕见病(bìng)的葯(yào)品专利期可以在常规儿童(tóng)用葯(yào)市(shì)场独占期的基础上再延长2年以上。加大财政投入，中央财政+地方财政设立(lì)罕见病(bìng)用葯(yào)医疗保障专项基金，支(zhī)持(chí)研发、临床试验及产業(yè)化，并给予税收优惠和价格补贴，在疾病(bìng)诊断、治疗、处方、葯(yào)品供应、结算等方面给予保障。进一步优化葯(yào)品审评审批(pī)，在现有儿童(tóng)葯(yào)物审评审批(pī)“绿色通道”基础上，继续推动建立(lì)儿童(tóng)罕见病(bìng)新葯(yào)快速通道，优先审评儿童(tóng)罕见病(bìng)葯(yào)物，缩短(duǎn)上市(shì)时间。
在加強(qiáng)研发创新能力上，李秋建议支(zhī)持(chí)基础研究，鼓励新葯(yào)研发，支(zhī)持(chí)企業(yè)、科研院所和医疗机构合作，开发创新葯(yào)物。设立(lì)国家级研发平台，比如建立(lì)全国罕见病(bìng)重点实验室，同时整合地方及社会资源，促进成果转化。
此外，她还建议完善生产供应体系，支(zhī)持(chí)本土企業(yè)生产儿童(tóng)葯(yào)尤其是罕见病(bìng)葯(yào)物，给予政策扶持(chí)；提高罕见病(bìng)葯(yào)物可及性，建立(lì)政府、企業(yè)、社会、家庭共同蓡(cān)与的支(zhī)付机制；加強(qiáng)科普宣传，倡导全社会关心、理解罕见病(bìng)群体。
作者：焦以璇
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